ПедиатрияДайджест от

Вокселотор снизил скорость кровотока у детей с СКД, но испытание остановили из-за смертности

Am J Hematolвыпуск PMID 42665434

Вокселотор за 24 недели снизил мозговой кровоток у детей с серповидноклеточной болезнью сильнее плацебо: −12,06 против −4,29 см/с. Но в мае 2024 года набор приостановили из-за дисбаланса смертей, а в сентябре все испытания вокселотора прекратили.

HOPE Kids 2 — фаза 3, двойное слепое РКИ: 236 детей 2–15 лет с HbSS/HbSβ0 и пограничной скоростью кровотока (170–200 см/с), 96 недель терапии; 83% — Африка южнее Сахары.

Смертей в группе вокселотора было 8 против 2 на плацебо; исследователи считали их не связанными с препаратом. Кризы серповидноклеточной анемии чаще возникали на вокселоторе: 59,2% против 37,9%.

Что это значит для практики

Не начинайте вокселотор детям с пограничным церебральным кровотоком — препарат снят с исследований из-за дисбаланса смертей.

Оригинальная публикация

HOPE Kids 2: Phase 3, Randomized Trial of Voxelotor in Children With SCD and Conditional Cerebral Blood Flow Velocities.

Halima Bello-Manga, Shehu Umar Abdullahi, Hoda Hassab, Biobele Brown, Videlis Nduba и др.

Журнал
Am J Hematol, август 2026
PMID
42665434
DOI
10.1002/ajh.70457
Поделиться:TelegramWhatsAppVK

Материал — краткий пересказ научной публикации для врачей. Он не заменяет чтение оригинала, не является клинической рекомендацией или медицинской услугой. Решения о лечении принимает лечащий врач.

Все статьи →

Другие разделы дайджеста