ПедиатрияДайджест от

Симвастатин не помог детям с синдромом Нунан: итог фазы 3

EClinicalMedicineвыпуск PMID 42621140

Годичный приём симвастатина не улучшел рост, IGF-1, метаболические и поведенческие показатели у детей с синдромом Нунан и задержкой роста. Это первое РКИ статина при синдроме Нунан — доклинические данные о модуляции пути RAS/MAPK не подтвердились клинически.

Мультицентровое двойное слепое РКИ в 13 французских центрах: 53 ребёнка 6–15 лет с генетически подтверждённым синдромом, 92,5% завершили 12 месяцев терапии или плацебо.

Изменения DKK1 и диастолической функции левого желудочка были пограничными и без клинического эффекта. Лечение переносилось хорошо, одно серьёзное нежелательное явление с сомнительной связью с препаратом.

Что это значит для практики

Не назначайте симвастатин детям с синдромом Нунан для улучшения роста: пользы нет.

Оригинальная публикация

RAS/MAPK pathway modulation with simvastatin in children with Noonan syndrome: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial.

Thomas Edouard, Yline Capri, Alain Verloes, Cyril Amouroux, Marie Bournez и др.

Журнал
EClinicalMedicine, сентябрь 2026
PMID
42621140
DOI
10.1016/j.eclinm.2026.104114
Поделиться:TelegramWhatsAppVK

Материал — краткий пересказ научной публикации для врачей. Он не заменяет чтение оригинала, не является клинической рекомендацией или медицинской услугой. Решения о лечении принимает лечащий врач.

Все статьи →

Другие разделы дайджеста