Плазминоген в/в разрешает фибриновые поражения у детей с дефицитом плазминогена

Внутривенный концентрат плазминогена в дозе 6,6 мг/кг вызвал разрешение фибриновых поражений слизистых у всех 17 детей с PLGD-1 — и в основнойtrial, и в программах расширенного доступа. Терапия восполняет сам биохимический дефект и обеспечивает стойкий фибринолиз независимо от локализации поражений.

Проанализированы 17 пациентов 11 месяцев–16 лет из исследования фазы 2/3, долгосрочного исследования и программ compassionate use; интервалы введения — от ежедневно до раза в 35 дней.

У детей чаще, чем у взрослых, бывают угрожающие жизни осложнения — обструкция дыхательных путей и гидроцефалия, поэтому авторы настаивают на ранней диагностике и быстром старте лечения. Данные ограничены очень малой выборкой ультраредкого заболевания.