Эмицизумаб у младенцев с тяжёлой гемофилией A: кровотечения редки, но риск ингибиторов не снизился

У младенцев с тяжёлой гемофилией A на профилактике эмицизумабом частота кровотечений составила всего 0,6 в год, однако кумулятивная частота ингибиторов FVIII достигла 35%. Отсрочка первого введения FVIII не уменьшила риск ингибиторов — это ставит под сомнение надежду, что эмицизумаб защитит от их формирования.

Данные из проспективного реестра PedNet: 80 младенцев, получавших эмицизумаб с медианы 8,6 месяцев, наблюдение в среднем 19,5 месяцев. Участники HAVEN 7 исключены. FVIII получили 59% детей.

Ингибиторы возникли после 4–18 дней воздействия FVIII, у части — не у PUP. Тромбозов и серьёзных нежелательных явлений не было, контроль кровотечений хороший.