Комбинированный корректор мутации CFTR безопасен у детей с муковисцидозом до 96 недель
J Cyst Fibrosвыпуск PMID 42315414
Комбинация элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор сохраняла эффект у детей с муковисцидозом от 2 лет на протяжении 96 недель терапии. Хлор пота снизился на 57 ммоль/л, у 80,8% детей он опустился ниже диагностического порога 60 ммоль/л.
Данные открытого продления фазы 3: 70 детей, завершивших 24-недельное родительское исследование, средняя экспозиция около 90 недель.
Нежелательные явления были у всех, но в основном лёгкие или умеренные и типичные для муковисцидоза; серьёзное событие, связанное с препаратом, — одно (ДИОС). Трое детей прекратили лечение из-за нежелательных явлений. У девяти детей фекальная эластаза превысила порог достаточности поджелудочной железы.
Что это значит для практики
Продолжайте терапию ELX/TEZ/IVA у детей от 2 лет: эффект стабилен, новых рисков за 96 недель не выявлено.
Оригинальная публикация
Safety and efficacy of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in children ≥2 years with cystic fibrosis: 96-week interim results from a phase 3 open-label extension study.
Jennifer L Goralski, Cori Daines, Jessica E Pittman, Jonathan H Rayment, Philip Robinson и др.
- Журнал
- J Cyst Fibros, июнь 2026
- PMID
- 42315414
- DOI
- 10.1016/j.jcf.2026.05.014
Материал — краткий пересказ научной публикации для врачей. Он не заменяет чтение оригинала, не является клинической рекомендацией или медицинской услугой. Решения о лечении принимает лечащий врач.
Ещё по специальности «Педиатрия»
Все статьи →- Стеноз лёгочной артерии после закрытия ОАП у недоношенных обычно регрессирует
Catheter Cardiovasc Interv ·
- Тиотропий не снизил риск тяжёлых обострений астмы у дошкольников
EClinicalMedicine ·
- У детей с витилиго часто находят патологию щитовидной железы
Pediatr Dermatol ·
- Пробиотики вдвое снижают риск ВАП у детей в ОРИТ
J Trop Pediatr ·
- Ибупрофен не превосходит парацетамол при острой боли у детей
Eur J Pediatr ·