Люмафтор/ивакафор работает у дошкольников с муковисцидозом в реальной практике
Pediatr Resвыпуск PMID 42174207
У детей 1–6 лет с муковисцидозом, гомозиготных по F508del, люмафтор/ивакафор за 12 месяцев снизил хлориды пота и частоту обострений, а также улучшал вес. Данные подтверждают, что раннее назначение CFTR-модуляторов эффективно не только в испытаниях.
Итальянское проспективное многоцентровое наблюдение включало 69 детей; оценивали антропометрию, лабораторию, микробиологию и функцию лёгких через 3, 6 и 12 месяцев.
Индекс клиренса лёгких (LCI) значимо улучшался к 6–12 месяцам. Нежелательные явления были мягкими и контролируемыми: бывали временные перерывы терапии, но постоянных отмен не было.
Что это значит для практики
Поддерживайте раннее назначение люмафтора/ивакафора дошкольникам с F508del, не откладывая до старшего возраста.
Оригинальная публикация
Real-life effectiveness and safety of lumacaftor/ivacaftor in preschool children with cystic fibrosis: data from an italian multicentre study.
Santiago Presti, Chiara Cimbalo, Alberto Terminiello, Cristina Fevola, Valeria Daccò и др.
- Журнал
- Pediatr Res, май 2026
- PMID
- 42174207
- DOI
- 10.1038/s41390-026-05121-1
Материал — краткий пересказ научной публикации для врачей. Он не заменяет чтение оригинала, не является клинической рекомендацией или медицинской услугой. Решения о лечении принимает лечащий врач.
Ещё по специальности «Педиатрия»
Все статьи →- Интраназальные ГКС у детей: надёжны при рините, спорны при аденоидах и ОМЕ
Pediatr Allergy Immunol ·
- CPAP у детей с ожирением и жировой болезнью печени улучшает печень
Children (Basel) ·