Эмицизумаб вне испытаний: ноль кровотечений у большинства детей с гемофилией A
Eur J Pediatrвыпуск PMID 41964698
Эмицизумаб в реальной практике практически полностью остановил кровотечения у детей с гемофилией A: медиана ABR упала с 40 до 0 за год, у 79% детей не было ни одного кровотечения, все целевые суставы разрешились.
Проспективное когортное наблюдение охватило 72 ребёнка до 18 лет с тяжёлой или клинически тяжёлой среднетяжёлой гемофилией A, получавших подкожный эмицизумаб 12 месяцев. Выгода была одинаковой у детей с ингибиторами и без них.
За год улучшились и суставы, и функция: HJHS снизился с 15 до 9, FISH вырос с 21 до 26, особенно в приседании, беге и ходьбе по лестнице. Страны с низким и средним доходом, без рандомизации.
Что это значит для практики
Рассматривайте эмицизумаб как стандартную профилактику у детей с гемофилией A независимо от статуса ингибиторов.
Оригинальная публикация
Emicizumab prophylaxis beyond clinical trials: a multicenter, prospective real-world study of pediatric hemophilia patients with and without inhibitors.
Laila M Sherief, Osama Elagamy, Ahmad Darwish, Nada K Soliman, Mohamed Rashad Elgendy и др.
- Журнал
- Eur J Pediatr, апрель 2026
- PMID
- 41964698
- DOI
- 10.1007/s00431-026-06872-z
Материал — краткий пересказ научной публикации для врачей. Он не заменяет чтение оригинала, не является клинической рекомендацией или медицинской услугой. Решения о лечении принимает лечащий врач.
Ещё по специальности «Педиатрия»
Все статьи →- Стеноз лёгочной артерии после закрытия ОАП у недоношенных обычно регрессирует
Catheter Cardiovasc Interv ·
- Тиотропий не снизил риск тяжёлых обострений астмы у дошкольников
EClinicalMedicine ·
- У детей с витилиго часто находят патологию щитовидной железы
Pediatr Dermatol ·
- Пробиотики вдвое снижают риск ВАП у детей в ОРИТ
J Trop Pediatr ·
- Ибупрофен не превосходит парацетамол при острой боли у детей
Eur J Pediatr ·