Сепиаптерин снизил фенилаланин на 70% сильнее сапроптерина при ФКУ
Metabolismвыпуск PMID 41616812
Сепиаптерин превзошёл сапроптерин в снижении фенилаланина крови при фенилкетонурии: разница составила -180,4 мкмоль/л в пользу сепиаптерина. Это первые прямые сравнительные данные III фазы между двумя активаторами фенилаланингидроксилазы.
В кроссоверном открытом исследовании AMPLIPHY участвовали 82 пациента от 2 лет. 62 ответивших на сепиаптерин получали оба препарата по 4 недели; в основном анализе (n=58) снижение составило -437 против -257 мкмоль/л.
Оба препарата переносились хорошо, новых сигналов безопасности не выявлено. Исследование открытое и спонсированное, сравнивалась только максимальная доза сапроптерина.
Что это значит для практики
У ответчиков на сапроптерин рассмотрите сепиаптерин как более эффективную альтернативу для контроля фенилаланина.
Оригинальная публикация
Efficacy and safety of sepiapterin versus sapropterin in patients with phenylketonuria: Results from the Phase 3, randomized, crossover, open-label, active-controlled AMPLIPHY trial.
Maria Giżewska, Anita Inwood, Renáta Tyčová, Suresh Vijay, Olivia Fjellbirkeland и др.
- Журнал
- Metabolism, май 2026
- PMID
- 41616812
- DOI
- 10.1016/j.metabol.2026.156513
Материал — краткий пересказ научной публикации для врачей. Он не заменяет чтение оригинала, не является клинической рекомендацией или медицинской услугой. Решения о лечении принимает лечащий врач.
Ещё по специальности «Педиатрия»
Все статьи →- Интраназальные ГКС у детей: надёжны при рините, спорны при аденоидах и ОМЕ
Pediatr Allergy Immunol ·
- CPAP у детей с ожирением и жировой болезнью печени улучшает печень
Children (Basel) ·