Левацетиллейцин улучшил атаксию при атаксии-телеангиэктазии в фазе 3
Lancet Neurolвыпуск PMID 42309084
Левацетиллейцин за 12 недель снизил балл SARA у пациентов с атаксией-телеангиэктазией на 1,92 балла против 0,14 на плацебо — эффект клинически значимый и высокодостоверный. Это первое доказанное терапевтическое средство при неизлечимом нейродегенеративном заболевании, ранее лечили только симптоматически.
Фаза 3, двойное слепое перекрёстное РКИ: 73 пациента от 4 лет и старше с генетически подтверждённым диагнозом, 10 центров в шести странах. Дозирование — около 0,1 г/кг в день, взрослым 4 г/сут, две последовательности лечения по 12 недель.
Серьёзных связанных с лечением нежелательных явлений и смертей не было; общая частота нежелательных явлений на препарате даже ниже, чем на плацебо. Длительный disease-modifying эффект уточняет продолжающаяся открытая фаза.
Что это значит для практики
Знайте: при атаксии-телеангиэктазии появился первый препарат с доказанной эффективностью — направляйте таких пациентов в центры и следите за доступностью левацетиллейцина.
Оригинальная публикация
Safety and efficacy of levacetylleucine in ataxia-telangiectasia: a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled crossover trial.
Kyriakos Martakis, Tatiana Bremova-Ertl, Clare Bolton, Tomas Foltan, Maria Del Mar Garcia Romero и др.
- Журнал
- Lancet Neurol, июль 2026
- PMID
- 42309084
- DOI
- 10.1016/S1474-4422(26)00158-4
Материал — краткий пересказ научной публикации для врачей. Он не заменяет чтение оригинала, не является клинической рекомендацией или медицинской услугой. Решения о лечении принимает лечащий врач.
Ещё по специальности «Неврология»
Все статьи →- 114 консенсусных рекомендаций по лечению нарушений сна при болезни Паркинсона
Parkinsonism Relat Disord ·