Зоревунерсен снизил частоту приступов при синдроме Драве до 90%

Антисмысловой олигонуклеотид зоревунерсен, повышающий экспрессию NaV1.1, снизил частоту судорожных приступов у детей с синдромом Драве в медиане на 59–91% за первые 20 месяцев продлённого лечения. Это первый кандидат на disease-modifying терапию при SCN1A-гаплонедостаточности.

Данные объединены из двух открытых исследований 1-2a фазы (81 пациент 2–18 лет) и их продлений; терапия вводится интратекально раз в 4 месяца, наблюдение — до 36 месяцев.

Частые нежелательные явления — синдром после люмбальной пункции (25%) и повышение белка в ликворе (45%). Умерли 2 пациента от внезапной необъяснимой смерти при эпилепсии. Исследование открытое, без контроля, фаза ранняя.

Пока ничего не менять: ранняя открытая фаза, одобрения нет.