Пятилетний опыт лечения СМА у детей: выживаемость 97%, но рост страдает
Brain Communвыпуск PMID 41607729
За 5 лет терапии нусинерсеном и рисдипламом выживаемость 102 китайских детей со СМА достигла 97%: умерли трое. Двигательные функции значимо выросли у всех типов. Зато у детей с СМА 1 типа снижался вес, а линейный рост замедлялся при 1 и 2 типах.
Ретроспективная когорта одного центра в Гуанчжоу: 24 ребёнка с 1 типом, 56 со 2 и 22 с 3 типом, наблюдение 2019–2024 годы. Все получали нусинерсен, треть — дополнительно рисдиплам.
Частые осложнения — респираторные инфекции, мальнутриция, сколиоз и переломы. Чем дольше интервал от диагноза до терапии, тем меньше прибавка моторики и больше осложнений.
Контролируйте питание и рост детей на терапии, не откладывайте её начало.
Что это значит для практики
Начинайте патогенетическую терапию СМА как можно раньше и активно мониторьте нутритивный статус и линейный рост.
Оригинальная публикация
Five-year disease-modifying therapeutic experience of 102 Chinese paediatric 5q-spinal muscular atrophy: a retrospective analysis.
Minyan Jiang, Cuili Liang, Yani Zhang, Kelu Zheng, Kaishou Xu и др.
- Журнал
- Brain Commun, январь 2025
- PMID
- 41607729
- DOI
- 10.1093/braincomms/fcaf453
Материал — краткий пересказ научной публикации для врачей. Он не заменяет чтение оригинала, не является клинической рекомендацией или медицинской услугой. Решения о лечении принимает лечащий врач.
Ещё по специальности «Неврология»
Все статьи →- Инсулинорезистентность предсказывает сосудистую деменцию, но не болезнь Альцгеймера
Cereb Circ Cogn Behav ·