Отмену экулизумаба при аГУС можно считать безопасной при активном мониторинге

Отмена экулизумаба у взрослых и детей с атипичным ГУС оказалась безопасной: только 1 из 28 пациентов (3,6%) за 2 года достиг первичной точки (необратимое падение СКФ, диализ или внепочечное проявление). Байесовский анализ показал, что риск отмены не выше, чем при продолжении терапии. При рецидиве препарат успешно возобновляли, обычно с восстановлением ответа.

В одноцентровое-многоцентровое проспективное исследование без контрольной группы в Великобритании включили 28 пациентов старше 2 лет, получавших экулизумаб не менее 6 месяцев; 11 пациентов продолжали терапию в группе стандартной помощи. Наблюдение длилось 2 года, 24 пациента остались без препарата.

Причина болезни предсказывала рецидив: при выявленной патологии регуляции комплемента рецидивировали 4 из 17, без неё — 0 из 11. Выборка мала, а контрольная группа ещё меньше, поэтому выводы предварительные. Отмена давала пациентам субъективное улучшение и экономила £4,2 млн на человека.