Инкапсулированный дексаметазон не замедлил атаксию-теленгиэктазию у детей

Эритроцит-инкапсулированный дексаметазона фосфат (eDSP) не улучшил неврологические симптомы у детей 6–9 лет с атаксией-теленгиэктазией: разница по шкале RmICARS через 6 месяцев составила -1,30 балла и не достигла статистической значимости (p=0,085). Первичная конечная точка не достигнута — эффективного одобренного лечения болезни по-прежнему нет.

Данные многоцентрового двойного слепого РКИ фазы 3 NEAT: 105 детей с генетически подтверждённым диагнозом из 20 центров девяти стран, рандомизация 1:1 на eDSP или плацебо, шесть внутривенных инфузий раз в 21–30 дней.

Профиль безопасности оказался благоприятным: серьёзных связанных с лечением событий и смертей не было, влияния на рост, метаболизм, плотность костей и эндокринную функцию не выявлено. Авторы подчёркивают, что нужны более длительные исследования.