Смена альглюкозидазы наципаглюкозидазу с миглюстатом улучшила ходьбу и ФЖЕЛ при болезни Помпе
Neuromuscul Disordвыпуск PMID 41650629
У половины взрослых с поздней формой болезни Помпе после перехода с альглюкозидазы на ципаглюкозидазу с миглюстатом появилось клинически значимое улучшение дистанции за 6 минут и/или ФЖЕЛ против 13% у оставшихся на старой терапии. Шансы лучшей динамики были в 4 раза выше при смене терапии.
Постхок-анализ исследования PROPEL: 95 взрослых с LOPD, переход на ципаглюкозидазу+миглюстат или продолжение альглюкозидазы с плацебо. Улучшения оценивали по минимально клинически значимым различиям для 6MWD и порогу 3% для ФЖЕЛ.
При смене терапии реже отмечалось ухудшение показателей. Анализ постхок, выборка небольшая — выводы предварительные.
Что это значит для практики
Пациентам с LOPD, потерявшим эффект альглюкозидазы, обсудите переход на ципаглюкозидазу с миглюстатом.
Оригинальная публикация
Clinically important improvements in 6-minute walk distance and forced vital capacity in adults with late-onset Pompe disease switching from alglucosidase alfa to cipaglucosidase alfa plus miglustat in the PROPEL study.
Stephan Wenninger, Hani Kushlaf, Noemi Hummel, Brian Fox, Birgit Gloeckner и др.
- Журнал
- Neuromuscul Disord, март 2026
- PMID
- 41650629
- DOI
- 10.1016/j.nmd.2026.106360
Материал — краткий пересказ научной публикации для врачей. Он не заменяет чтение оригинала, не является клинической рекомендацией или медицинской услугой. Решения о лечении принимает лечащий врач.
Ещё по специальности «Неврология»
Все статьи →- Инсулинорезистентность предсказывает сосудистую деменцию, но не болезнь Альцгеймера
Cereb Circ Cogn Behav ·