Новая тройка муковисцидоза сработала у детей 2–5 лет лучше элексакафтора
Lancet Respir Medвыпуск PMID 42710511
Ванзакафтор-тезакафтор-дейтивакафтор снизил хлориды пота у дошкольников с муковисцидозом на 9,6 ммоль/л относительно элексакафтор-тезакафтор-ивакафтора, до 28,9 ммоль/л. У 65% детей концентрация опустилась ниже 30 ммоль/л, у 92% — ниже диагностического порога 60 ммоль/л.
Фаза 3, открытое несравнительное исследование: 67 детей 2–5 лет с чувствительным генотипом, 24 недели терапии. Все завершили исследование.
Нежелательные явления были у 96%, в основном лёгкие или умеренные; серьёзных связанных случаев и отмен не было. Открытый дизайн без контрольной группы не исключает эффект фона.
Что это значит для практики
Ожидайте расширения терапии новой тройкой на возраст 2–5 лет.
Оригинальная публикация
Safety and efficacy of vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor in children with cystic fibrosis aged 2-5 years (TIMBERLINE Trial VX21-121-105): a phase 3, open-label study.
Jonathan H Rayment, Gwyneth Davies, Jonathan M Gaffin, Jordana E Hoppe, Ajay S Kasi и др.
- Журнал
- Lancet Respir Med, сентябрь 2026
- PMID
- 42710511
- DOI
- 10.1016/S2213-2600(26)00257-2
Материал — краткий пересказ научной публикации для врачей. Он не заменяет чтение оригинала, не является клинической рекомендацией или медицинской услугой. Решения о лечении принимает лечащий врач.
Ещё по специальности «Пульмонология»
Все статьи →- Тозоракимаб снизил частоту обострений ХОБЛ на треть
N Engl J Med ·
- HIIT не превзошёл стандартную лёгочную реабилитацию при фиброзирующем ИЛЗ
Am J Respir Crit Care Med ·