Эффект ELX/TEZ/IVA при редких генотипах муковисцидоза держится 96 недель
Ann Am Thorac Socвыпуск PMID 41837895
Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор сохранил прирост функции лёгких, потового хлора, симптомов и ИМТ на протяжении 96 недель у подростков и взрослых с генотипами F508del-gating и F508del-residual function. Новых сигналов безопасности не выявлено. Это подтверждает durable-эффект тройной терапии за пределами редких генотипов, для которых ранее были только 8-недельные данные.
Открытое продолжение фазы 3: 251 участник от 12 лет, 86,5% завершили часть A на 96 недель. Перешедшие с ивакафтора или тезакафтора/ивакафтора получили сопоставимый прирост после старта ELX/TEZ/IVA.
Нежелательные явления были у 96% в части A, преимущественно лёгкие или умеренные; из-за них терапию отменили 5,2%. Часть B рано завершили из-за доступности коммерческого препарата.
Что это значит для практики
Продолжайте ELX/TEZ/IVA при F/G и F/RF генотипах: эффект и безопасность подтверждены на два года.
Оригинальная публикация
Safety and efficacy of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in adolescents and adults with cystic fibrosis and F508del-gating and F508del-residual function genotypes: results from an open-label extension study.
James F Chmiel, Kimberly McBennett, Bradley S Quon, Carla Colombo, Elke De Wachter и др.
- Журнал
- Ann Am Thorac Soc, сентябрь 2026
- PMID
- 41837895
- DOI
- 10.1093/annalsats/aaoag053
Материал — краткий пересказ научной публикации для врачей. Он не заменяет чтение оригинала, не является клинической рекомендацией или медицинской услугой. Решения о лечении принимает лечащий врач.
Ещё по специальности «Пульмонология»
Все статьи →- Тозоракимаб снизил частоту обострений ХОБЛ на треть
N Engl J Med ·
- АГЖП-1 у пациентов с ожирением реже обостряли астму, чем другие препараты для снижения веса
Expert Rev Respir Med ·
- Капли будесонида работают как гормоны внутрь при полипозном риносинусите
World Allergy Organ J ·
- Йога и тай-цзи обогнали обычную ЛФК при ХОБЛ, но без явного лидера
Front Med (Lausanne) ·