Офф-лейбл таргетная терапия по геному помогла трети пациентов

При геном-ориентированном офф-лейбл лечении распространённых на другие показания препаратов клиническая польза достигла 34,9%, а объективный ответ — 15,7%. Значимый выигрыш получили лишь чётко очерченные молекулярные подгруппы и «исключительные ответчики» (7%). Авторы призывают применять такие схемы только в рамках систематического сбора данных об эффективности и токсичности.

Проспективное исследование DRUP в Нидерландах: 1610 пациент с распространёнными солидными опухолями без стандартных опций и с доступными для таргетирования мутациями получили один из 37 офф-лейбл препаратов; медианная выживаемость без прогрессирования — 3,4 месяца, общая — 8,2 месяца.

Тяжёлые связанные с лечением нежелательные явления (≥3 степени) возникли у 28,4% пациентов. Полученные данные уже использовались регуляторами Нидерландов для решений о возмещении стоимости терапии.